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6月23日，Madrigal Pharmaceuticals(MDGL.US)在歐洲肝臟研究協(xié)會(huì)年會(huì)(EASL 2023)上公布了在研非酒精性脂肪性肝炎(NASH)療法resmetirom的關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)的詳細(xì)結(jié)果。結(jié)果顯示，resmetirom不但在多種患者亞群中達(dá)到試驗(yàn)的主要終點(diǎn)，而且非侵入性影像學(xué)和生物標(biāo)志物數(shù)據(jù)支持resmetirom為廣泛患者提供癥狀緩解。

Resmetirom是一款潛在“first-in-class”甲狀腺激素受體(THR)-β口服選擇性激動(dòng)劑，已經(jīng)獲得美國(guó)FDA授予的突破性療法認(rèn)定。利用基于核磁共振的無創(chuàng)檢測(cè)手段對(duì)肝臟脂肪水平的評(píng)估顯示，接受劑量為100 mg的resmetirom治療52周后，患者肝臟脂肪水平平均降低51%。肝纖維化、肝臟體積和脾臟體積也顯著降低。

NASH是非酒精性脂肪性肝病(NAFLD)的更晚期形式。據(jù)估計(jì)，全球超過20%的成年人患有NAFLD。NASH是導(dǎo)致肝臟相關(guān)死亡的主要原因，對(duì)全球衛(wèi)生系統(tǒng)造成日益加重的負(fù)擔(dān)。此外，NASH患者，特別是那些具有更多代謝風(fēng)險(xiǎn)因素(高血壓、合并2型糖尿病)的患者，心血管不良事件的風(fēng)險(xiǎn)增加，發(fā)病率和死亡率也相應(yīng)提高。

去年12月，Madrigal Pharmaceuticals公司宣布關(guān)鍵性臨床試驗(yàn)MAESTRO-NASH達(dá)到組織學(xué)主要終點(diǎn)。更多接受resmetirom治療的患者獲得NASH癥狀緩解，非酒精性脂肪肝活動(dòng)評(píng)分(NAS)降低≥2分，且肝纖維化無惡化;以及肝纖維化至少改善一個(gè)階段，且NAS無惡化。